[스타트업 투게더] 포트래이 “공간전사체 기술로 신약 개발사에 다양한 포트폴리오 제공”

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[편집자주] 와우테일은 넥스트프레임과 함께 투자유치를 원하는 스타트업과 투자자를 연결하는 인터뷰 프로젝트 ‘스타트업 투게더‘를 제공합니다. 출연을 원하는 스타트업 및 기관은 여기에서 신청하세요.

투자유치단계 : 프리시리즈A
투자유치 희망 시기 : 2022년 2분기~ 3분기 사이

신약 개발에는 많은 인력과 기술, 비용, 그리고 시간이 투입된다. 막대한 자본 투입에도 불구하고 신약개발 성공률은 0.02%에 불과한 것으로 알려져 있다. 이런 신약개발 리스크를 줄이는 대안으로 떠오르는 것이 바로 인공지능(AI)를 활용한 개발 지원이다.

AI를 통한 데이터 확보와 예측으로 신약개발 주기를 기존 15년에서 7년으로 단축하고 시간과 비용 역시 절감할 수 있을 것으로 관련 업계는 전망하고 있다. 타깃 발굴과 후보물질 설계, 합성, 검증과정을 넘어 전임상, 임상 등 신약개발 단계마다 AI를 활용해 성공률을 높이고 비용을 줄일 수 있다는 분석이다.

오늘 스타트업 투게더에서 만난 ‘포트래이‘는 2021년 네이처 자매지에서 올해의 기술로 선정된 공간전사체(Spatial Transcriptomes) 를 AI에 접목시킨 기업이다. 많은 스타트업들이 뛰어든 AI 신약개발 기술에 공간전사체 기술을 더해 기존 가설 기반 약물 개발 과정을 데이터 기반 약물 개발 과정으로 전환하겠다는 목표로 기술 향상에 매진하고 있다.

공간전사체는 조직 내 약물 분포 이미지를 공간전사체 데이터와 접목해 이를 AI로 분석하고 해당 약물과 관련된 복잡한 세포 및 분자적 메커니즘을 탐색하는 기술이다. 신약개발 연구에서 약물 치료기전, 약효 예측 등에 적용가능해, 관련 분야의 차세대 기술력으로 기대를 모은다.

신약의 개발단계에서부터 모든 변화를 시각화해 신약의 기전과 성능을 분석하는 포트래이는 작년 7월에 서울대학교 의대 출신 창업자들이 창업한 스타트업이다. 혁신적인 기술인 공간전사체를 기존의 이미지와 함께 AI 로 융합분석해 신약개발과정에서의 새로운 인사이트를 제시하고 있다.

이대승 포트래이 대표는 “공간전사체 기술을 통해 해당공간에, 어떤 위치에 어떤 RNA가 있는지 정량적으로 정확하게 알 수 있다. 약 2만5천개에 달하는 유전자의 분포를 알 수 있다”고 장점을 설명했다.

이를 통해 “약물의 원치 않는 기전 외에도 반응 등을 직관적이고 시각적으로 파악할 수 있다”고 말했다.

창업 1년이 채 되지 않았지만 2개의 제품을 상용화시킨 포트래이는 공간전사체 기술을 통해 파이프라인을 확장하고 싶은 바이오 제약사 등으로 파트너십을 넓어가겠다는 계획이다. 또 신약 개발 과정에서 가설이 깨질수 있는 곤란한 단계에 직면해 다른 가능성을 탐색하고 싶은 제약사나 연구팀에게 도움을 줄 수 있다고 자신감을 보였다.

시간과 성공률 싸움, 신약 개발 문제 해결

우리 팀은 현재 신약 개발 과정이 오래 걸리고 성공율이 낮은 근본적인 문제를 해결하고 싶습니다. 바로 가설 기반 약물 개발 과정입니다. 많은 신약들의 경우 우연히 발견한 하나의 단서를 가지고, 해당 단서를 실험을 통해 하나하나 증명해 나갑니다. 이 과정은 길고, 어렵고, 심지어 그 가설이 부정당하는 경우 다른 선택지가 없는 성공률이 낮은 과정입니다. 이와 더불어, 가설이 옳고그름을 판단하는 것은 임상시험에 들어간 이후인데, 그 기간과 투입된 비용이 매우 큰 특수한 시장입니다. 이런 과정을 획기적으로 개선해 약물의 개발 시간을 단축하고 성공률을 높이고 싶습니다.

공간전사체에 인공지능(AI) 결합

포트래이는 네이처 자매지가 2020년 올해의 기술로 선정한 공간전사체(spatial transcriptomics)와 인공지능을 결합해, 기존의 가설 기반 약물 개발 과정을 데이터 기반 약물 개발 과정으로 전환하고자 합니다.

분자간, 약물간의 공간적인 문맥을 확인하는 기술을 통해, 기존의 방식에서 벗어나 Targetable 한 분자를 찾아 약물을 전략적으로 개발하는 과정으로 전환하고, 단일 약제가 아닌 다수의 신약 후보 포트폴리오를 빠르게 확보해 나가는 방식으로, 가설 기반 약물개발과정의 근본적인 한계를 뛰어넘어보고자 합니다.

공간전사체의 퍼스트무버

저희의 가장 근본적인 장점은 새로이 떠오르는 기술인 공간전사체를 가장 많이 다루는 그룹 중 하나이며, 이 공간 전사체 정보를 다른 이미지와 결합해서 해석할 수 있는 AI 원천기술들을 개발했다는 점입니다. 이를테면 공간전사체라는 RNA 데이터를 세포정보로 치환하는 CellDART라는 기술은 저희가 발표한 논문에서 보듯, 영국의 생어연구소, 미국의 MIT 등에서 발표한 알고리즘들 보다 가장 정확하면서도 가장 빨랐습니다. 이외에도 이미징 데이터와 공간전사체를 접목하는 기술이나, 분석의 정확도를 높일 수 있는 다양한 computer vision 기반의 알고리즘들은 세계적으로 보아도 first mover에 해당하는 기술이라고 생각합니다.

이와 더불어, 공간전사체와 같은 생물학적 대규모 데이터를 활용하여, 단지 질병의 원리를 탐색하는데 그치는 것이 아니라, 약물 개발의 방향성과 임상적 응용까지 연결하는 부분에 대한 전문성을 갖고 있고, 이는 포트래이가 갖는 매우 큰 강점입니다.

창업 후 1년도 안돼 타깃 탐색-검증/약물 분석 플랫폼 상용화

타깃 탐색 및 검증 플랫폼인 PortraiTARGET은 공간전사체를 비롯한 다양한 데이터를 바탕으로 타깃 분석을 진행합니다. 이를 통해 특정 질병의 새로운 타깃을 찾는데 활용되며, 또는 개발중인 특정 약물의 타깃에 대해 장점과 극복해야할 문제점 등을 탐색하고, 병용할 수 있는 약물등의 전략을 데이터로부터 도출합니다.

조직 내 약물 분석 플랫폼인 PortraiDRUG는 약물의 분포를 정밀하게 분석해 해당 약물이 어떤 분자들과 관련이 있는지까지 분석해 볼 수 있습니다. 약물 기전 분석 플랫폼인 PortraiMOA는 약물 사용 전후의 조직내 RNA 발현량 변화를 분석해 해당 약물의 기전에서 원하는 부분은 잘 발현되는지, 원치않는 발현은 무엇이 일어나고 있는지 알 수 있습니다.

동반진단을 위한 바이오마커 발굴 플랫폼인 PortraiTME는 최근 관심이 높아지고 있는 종양침윤림프구를 비롯한 다양한 세포 및 마커 등을 H&E slide라는 기본적인 검사로 찾을 수 있게 해주는 AI 진단도구 입니다.

PortraiTARGET 및 PortraiDRUG는 실제로 고객에게 서비스를 제공하고 있는 단계이며, PortraiMOA는 저희 내부적으로 개념 검증을 마치고 실제 사용하고자 하는 고객들을 탐색하고 있습니다. PortraiTME는 현재 prototype 알고리즘을 만들고 검증하는 과정이며, 현재는 폐선암에 대한 모델이 구축되어 있고, 올해부터는 다양한 암종으로 확대할 예정입니다.

포트래이는 글로벌 12조원 신약개발 시장 겨냥

포트래이가 핵심적으로 겨냥하는 시장은 Drug discovery 시장으로 전세계적으로는 12조 정도의 시장이며, 한국만으로 보면 (정확한 통계는 없지만) 저희의 추산상 약 1600억 정도의 시장입니다. 저희의 핵심 타깃 고객은 신약을 개발하는 바이오텍 혹은 제약회사라고 생각합니다. 특히 신약의 modality로는 펩타이드, 항체, 나노약제, 세포치료제를 개발하시는 곳, 또한, 해당 약제의 기전을 정확하게 알고 싶다거나, 개발 과정에서 뭔가 막히는 부분이 있을 때 돌파구를 찾고 싶으신 경우 많은 도움이 될거라 생각합니다.

우리는 크게 두가지 비즈니스 모델을 가져가고자 합니다.

약물의 부분라이선스를 가져가고자 합니다. ‘PortraiTARGET’, ‘PortraiDRUG’, ‘PortraiMOA’ 분석을 통해 개발하고자 하는 신약의 라이선스를 파트너와 같이 가져가는 것입니다. 파트너십을 맺은 회사와 함께 빠르게 신약의 포트폴리오를 만들어 라이선스 아웃 또는 기술료를 받는 모델을 생각합니다.

장기적으로는 동반진단을 개발해 해당 동반진단 도구를 통한 매출을 올리고자 합니다. 약물의 동반진단 도구는 승인시 신약과 함께 승인을 받기에, 해당 약을 쓰기 위해서는 관련 동반진단 도구를 반드시 사용해야 합니다. 이 동반진단 도구가 미래의 성장 동력이 되리라 생각합니다.

현금 흐름을 위해서 용역개발서비스를 진행합니다. 이미 많이 개발되어 있는 신약의 경우 라이선스를 나누어 받는 것은 어렵기 때문에, 해당 용역서비스를 제공해 드리며 회사 운영에 필요한 현금흐름을 창출합니다.

3개 특허출원, 올 상반기 4개 특허 출원 계획

우선 가장 중요한 약물의 공동라이선스 계약은 씨바이오멕스라는 펩타이드 신약 개발 바이오텍과 체결해, 포트래이가 발굴한 신규한 타깃에 대한 약물을 빠르게 개발하고 있습니다.

현재 PortaiTARGET과 PortraiDRUG의 경우 서비스 계약을 맺고 제공하고 있습니다. 특히 PortraiTARGET의 경우 기존 고객이 재요청하면서 이용하는 서비스가 되고 있습니다.

포트래이가 작년 7월에 설립한지라 아직 등록된 특허는 없지만 3개 특허를 출원했고, 올해 상반기 내로 4개의 특허를 더 출원할 예정입니다. 현재 발굴한 타겟은 8개 정도가 되며 이중 3개의 타깃은 신약 공동개발에 돌입했습니다. 투자는 작년 8월 말에 앤젤라운드로 8억원을 유치했습니다. 이외에도 일본 쪽 고객 유치를 위한 일본의 AI브릿지 컴퍼니 aix와 MOU를 체결했습니다.

실력파 의료진들로 구성된 막강 팀 파워

포트래이의 경쟁력은 단연 팀 구성원에 있다고 생각합니다.

최고기술책임자(CTO)인 최홍윤 이사는 현재 서울대학교병원 핵의학과 교수이며, 포트래이의 주요 기술들을 개발하고 있습니다. 특히 작년 말 MIT technology review의 35세 이하 혁신가로 선정되며 산/학계의 관심이 높은 팀원이라 생각합니다.

최고과학책임자(CSO) 임형준 이사는 현재 서울대학교 융합과학기술대학원 교수이며, 포트래이의 주요 실험들 및 차기 신약 자산들을 개발하고 있습니다. 특히 작년 말 차세대 한국차세대과학기술한림원(Y-KAST)으로 선정되는 등 서울대학교 핵의학과에서 수련한 핵의학과 전문의 이면서도 기초과학에 뛰어난 연구역량을 보여주는 팀원이라 생각합니다.

최고의학책임자(CMO) 나권중 이사는 현재 서울대학교병원 흉부외과 교수이며, 포트래이의 주요한 임상적 인사이트를 기반으로 어떻게 임상데이터를 모으고 적용할 것인지에 대한 전략을 개발하고 있습니다. 유수의 폐암학회에서 다수 수상하는 등 다양한 연구분석 역량도 보여주는 팀원입니다.

대표인 이대승은 서울대학교병원에서 안과를 전공한 의료인 출신이며, 군의관 제대 후 IT 관련 업무, 미국 NRDO 자회사에서 헬스케어 AI 연구 및 신약 자산 라이선스 업무를 경험한 바 있습니다.

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와우테일(WOWTALE)