RNA 편집 바이오텍 기업인 에어나(AIRNA)가 1억 5500만 달러 규모의 시리즈 B 자금 조달을 완료하고 주력 제품의 임상 시험 진입을 준비하고 있다.

이번 투자는 벤록 헬스케어 캐피털 파트너스(Venrock Healthcare Capital Partners)와 포비온 그로스(Forbion Growth)가 공동 주도했다. 포비온은 이전에도 2024년 7월 에어나(AIRNA)의 6000만 달러 투자를 주도한 바 있다.

에어나(AIRNA)는 이 자금을 알파-1 항트립신 결핍증(AATD)을 위한 주력 후보 물질인 AIR-001의 1/2상 임상 시험 진행과 초기 RNA 편집 치료제 파이프라인 강화에 사용할 계획이다.

크리스 엘베럼(Kris Elverum) 에어나(AIRNA)의 최고경영자는 인터뷰에서 “올해 하반기에 AIR-001의 임상 시험 진입 승인을 요청할 계획”이라고 밝혔다. 또한 회사는 심혈관 대사 질환을 포함한 다른 전임상 프로그램도 발전시키고 있다고 덧붙였다.

2021년 설립된 에어나(AIRNA)는 미국 매사추세츠주 케임브리지에 본사를, 독일 튀빙겐에 자회사를 두고 있으며, 엘베럼 CEO에 따르면 더 큰 기업과의 파트너십도 열려 있다. “작은 회사로서 할 수 있는 일에는 한계가 있다”며 “특정 영역에서 환자들에게 혁신적인 의약품을 제공하는 데 더 적합한 역량을 가진 다른 회사들이 있다”고 말했다.

AATD는 SERPINA1 유전자의 돌연변이로 인해 혈액 내 보호 단백질인 알파-1 항트립신(AAT)의 수준이 낮아지는 폐 및 간 질환이다. AAT는 간에서 생성되어 폐로 이동하는데, 이 단백질이 부족하면 기침과 호흡 곤란 같은 폐 증상이 나타난다. 또한 기능이 저하된 AAT는 간에 축적되어 간경변을 일으킬 수 있으며, AATD 환자는 결국 폐나 간 이식이 필요할 수도 있다.

AATD의 가장 흔한 원인 돌연변이는 PiZ로, 유전자 DNA의 한 부위에 구아노신 대신 아데노신이 존재하는 것이다. AIR-001은 이 오류를 수정하기 위해 잘못된 아데노신을 이노신이라는 뉴클레오티드로 교체하는 것을 목표로 하며, 이노신은 신체에서 구아노신과 동일하게 취급된다.

“우리는 이 접근법을 통해 알파-1 항트립신 결핍증의 돌연변이를 복구하여 환자들에게 기능적 치료를 제공할 수 있을 것으로 믿는다”고 엘베럼은 말했다.

에어나(AIRNA)의 플랫폼은 RNA에 작용하는 아데노신 디아미나제(ADAR)라는 모든 세포에서 발견되는 효소를 활용한다. 에어나(AIRNA)의 공동 창립자인 독일 튀빙겐 대학의 생화학자 토르스텐 스태포스트(Thorsten Stafforst) 박사는 2019년 논문에서 올리고뉴클레오티드를 사용하여 ADAR을 동원해 RNA에서 표적화된 아데노신-이노신 편집을 수행할 수 있음을 입증했다.

에어나(AIRNA)는 AATD와 같은 유전적 질환에서 질병을 유발하는 유전적 변이에 초점을 맞추고 있지만, 정밀 편집 기술을 사용하여 RNA를 더 건강한 변이로 조정하는 데도 관심을 두고 있다.

“90세 흡연자가 심장병을 앓지 않는 이유는 무엇일까?” 엘베럼은 말했다. “우리 팀은 이러한 건강한 변이를 식별하는 데 많은 시간을 보냈으며, 데이터에 따르면 단일 RNA 편집을 통해 이러한 건강한 변이의 긍정적인 생리학적 효과를 재현할 수 있다.”