• 현재 투자유치 단계 : 시드
• 투자유치 목표 금액 : 3억원
• 투자유치 희망 시기 : 2024년 4분기

2020년 노벨화학상은 유전자 치료제의 근간이 되는 ‘유전자 가위 기술’, 소위 크리스퍼 (CRISPR)라고 불리는 기술을 규명하고, 발전시킨 공로로 두 명의 여성과학자에게 수여되었다. 수십억 년간 이어진 박테리아와 바이러스의 투쟁 과정을 연구하다가 우연히 발견된 CRISPR를 통해 유전자 편집 기술의 가능성이 열렸고, 이는 유전자 이상으로 고통받는 많은 사람들에게 희망의 단초를 제공했다. 

그러나, 이러한 눈부신 유전자 분석 기술, 편집 기술의 발전에도 불구하고, 유전자 치료제 개발은 여전히 매우 어렵다. 그 이유는 유전자 편집의 부작용 문제, 흔히 off target이라고 하는 난제 때문이다. 유전자를 편집하기 위해서는 해당 유전자까지 CRISPR 효소를 정확하게 안내하고, 편집을 하도록 도와주는 gRNA (guide RNA)가 필요한데 문제는 수많은 DNA 염기쌍 중에 비슷한 염기쌍이 많기 때문에 잘못된 유전자(off target)로 gRNA가 CRISPR 효소를 안내하면 치명적 부작용이 생길 수 있는 것이다. 

이런 이유로 유전자 치료제를 개발하고 있는 글로벌 바이오 기업들은 off target 문제를 극복하기 위해 많은 노력을 기울였으며 이 과정은 많은 시간과 천문학적인 비용을 필요로 한다. 오늘 소개할 기업 ‘호야랩(HOYA LAB)’은 바이오 기술과 AI 기술을 융합하여 유전자 치료제의 off target 문제를 해결하고자 하는 스타트업이다.

호야랩은 가톨릭 의과대학에서 분자생물학 박사 학위를 취득하고, 국립암센터, 연세대 의료원 등의 연구기관, 그리고 휴젤, 메디사피엔스 등의 기업에서 바이오 신약 연구개발을 해온 유현 대표가 올해 1월에 창업한 기업이다. 하지만 공식 창업과는 별개로 유현 대표는 창업 이전 2년이 넘는 기간 동안 AI와 바이오를 동시에 연구하면서 유전자 치료제의 off target 문제 해결에 몰두해왔다. 그 기간 동안 3만 건이 넘는 논문과 오픈소스 데이터에, 자신이 개발한 AI 분석기술을 접목시켜 3천만 건의 off target 데이터를 구축했다. 정말 엄청난 작업이 아닐 수 없다.

유 대표가 창업을 한 계기는 AI와 바이오 기술을 접목시켜 신약을 연구개발하는 기업에서의 경험이 토대가 됐다. 눈부시게 발전하는 두 기술을 접목시키면 성과가 날 줄 알았지만, 서로 상대 분야를 잘 모르는 전문가들이 모여 전혀 시너지를 내지 못하는 모습을 보면서 스스로 창업을 하기로 결심한 것이다. 

호야랩의 비즈니스 모델은 off target 문제를 해소한 gRNA (guide RNA)를 디자인해서 바이오 기업에 제공하는 것이다. 이렇게 함으로써 신약 개발의 시간과 비용을 획기적으로 절감해주겠다는 것이다. 유현 대표는 이 기술에 crispr와 AI를 결합시켜 crAIspr™이라는 이름을 붙였다.

그렇다면, 과연 호야랩의 crAIspr™ 기술은 얼마나 검증이 되었을까. 유현 대표는 이 부분에서 상당한 자신감을 드러냈다. 싱가폴에 있는 한 분석기관을 통해 crAIspr™의 성능을 검증했는데 극적으로 off target 가능성이 줄어들었다는 것이다. 이런 자신감이 아마도 호야랩의 창업으로 이어졌을 것이다. 

호야랩은 자신들의 기술을 더욱 발전시켜 내년부터는 몇 가지 중요한 유전자 질환에 적용을 준비 중이다. 가장 먼저는 에이즈(AIDS) 치료제 개발에 적용을 준비하고 있고, 이후 안과 질환(망막 재생), 근육 질환(퇴행성 근감소증)에 적용하는 것을 생각하고 있다. 그러한 기술 개발을 위해서는 더 많은 임상실험이 필요하고, 실험결과를 토대로 crAIspr™을 더 고도화해야 한다. 그리고 이 과정이 순조롭게 이어진다면 유전자 치료 분야에서 호야랩의 이름은 단번에 각인될 것이다. 

호야랩은 아직까지는 1인 기업에 불과하고, 그래서 회사의 확장이 만만치 않은 스타트업이다. 유현 대표 역시 낮 시간에는 다른 일을 하다가, 저녁과 주말을 이용해 crAIspr™를 더 발전시키는 작업을 하고 있다. AI 전문가로서 이후 호야랩에 합류를 준비하고 있는 CTO 역시 생계를 위해 다른 기업에 재직 중인 상태다. 유전자 치료제의 off target이라는 거대한 난제에 도전하는 호야랩과 유현 대표의 꿈이 날개를 펼 수 있을까. 이는 오로지 그들의 역량, 그리고 그 꿈을 평가해줄 수 있는 투자사의 지원, 두 가지에 달려 있을 것이다. 

호야랩이 해결하려는 문제점이 무엇입니까? 

바이오 산업에서 신약 개발 성공여부는 결국 유효성과 부작용이 관건인데 호야랩은 부작용 문제의 해결에 집중하는 회사입니다. 

사실 유효성이 높은 물질들은 아주 많지만 부작용과 독성도 함께 발생하기 때문에 문제가 됩니다. 그래서 효과가 좋지만 부작용이 적은 물질을 개발하기 위해 수많은 실험이 수반되는 과정에 수년동안 천문학적인 비용이 들어가게 됩니다. 

이 부작용의 원인에는 여러가지가 있는데 호야랩은 유전자 치료분야에서 off target이라고 하는 문제에 초점을 맞추고 솔루션을 개발하고 있습니다. 유전자 편집을 할 때 원하는 타겟에만 특이적으로 작용하여 정확히 편집을 해야 하는데, 랜덤하게 비특이적으로 작용을 하는 것을 off target이라고 생각하시면 됩니다

호야랩은 어떤 방식으로 이 문제를 해결합니까? 

호야랩은 유전자치료제, 정확하게는 유전자가위 기술을 대상으로 off target 문제를 다루고, 인공지능 기술을 융합해서 해결을 해 나가고 있습니다.

off target 문제를 해결하려면 분석기술이 뒷받침되야 하는데 기존의 저분자 화합물 신약 제조의 경우를 생각해 보면, off target이 있다는 것은 알고 있지만 어디에, 얼마나, 어떻게 등 기술적으로 분석이 쉽지 않습니다. 제가 99학번인데 그러한 근본 문제가 그 때도 있었고, 그 전에도 있었고, 지금도 있습니다.  

하지만 유전자치료제는 최근 기술 발전으로 약 7-80만원의 비용으로 1-2일이면 유전자 염기 서열 분석이 가능 합니다. 약  20년전 휴먼 지놈 프로젝트에 13년동안 27억 달러가 투입된 거에 비하면 엄청난 발전입니다.

호야랩은 신약 개발의 아이디어들을 시중에 나와 있는 인공지능 기술, 분석 기술 등에 잘 융합해서 솔루션을 개발하고 있습니다  

경쟁사 대비 호야랩의 경쟁력은 무엇입니까? 기술적인 장점이 무엇입니까? 

호야랩은 신약 후보 물질을 확보하는 과정에서, 기존 기술에 대비해 훨씬 빠르고 아주 적은 비용만을 필요로 하는 기술을 개발합니다.

통상적으로 저분자 신약의 경우 5-6년 정도의 시간과, 100억 원 정도의 비용을 얘기합니다. 그리고, 이마저도 의견이 분분한 상태입니다. 하지만 호야랩은 비록 추정치이지만 1년에 2억 정도의 비용을 예상하고 있습니다. 동시에 off target에 대해서 완벽하게 분석을 완료한 물질이라는 점이 차별점입니다. 어떤 문제가 발생할지 알고서 다음 단계로 가는 것과 모르고 가는 것은 천지차이의 결과를 만들어 냅니다. 

호야랩이 제공하는 제품/서비스는 무엇인가요? 현재 상태는? 

호야랩은 바이오-인공지능 융합기술을 다루고 있고, 신약이 될 수 있는 후보 물질을 개발하는 회사이지만, 신약을 개발하는 회사는 아닙니다.

사전에 적응증과 타겟이 정해지면 부작용 없이 타겟 유전자를 최적으로 잘라낼 수 있는 유전자가위 gRNA (guide RNA)를 디자인해서 제공합니다. 호야랩의 인공지능 모델 성능이 100%가 아니기에 library 형태로 제공을 하고 몇 개의 gRNA 후보물질이 포함될지는 타겟마다 달라집니다.

물론 아주 드문 확률로 디자인이 불가능한 타겟이 있을 수도 있습니다. 호야랩 자체적으로는 기술개발(AI 모델)과 POC가 완료되었습니다. 사업화를 위해 추가적으로 인프라를 구축하고 생물학적 실험을 수행하여 데이터를 만들어 나가야 하는데 투자가 필요한 상태입니다. 

호야랩의 타깃 시장 크기와 핵심 타깃 고객은 누구입니까? 

‘2023 유전자편집 기술의 글로벌 시장 현황 및 전망’(바이오인더스트리)에 따르면 글로벌 시장은 2027년 기준으로, 세포 유전자 치료제 54조 원, 유전자가위 8조 원으로 전망하고 있습니다. 그러나, 호야랩의 사업영역이 신약 후보물질 개발이라 적응증마다 시장 크기와 고객이 달라 집니다.

2020년 감염병 및 안과질환의 글로벌 기술거래 Deal Value가 570억 원 정도이고, 항암, 신경, 면역, 대사 쪽 분야는 2,500억 원 규모입니다. 마일스톤, 로열티 포함 금액이고 실제 가시적인 매출은 Upfront 10-20% 정도로 추정하는 것으로 알고 있습니다 .

호야랩은 잠재적으로 유전자편집 시 off target 위해성으로 어려움을 겪고 있는 모든 연구기관, 제약사들을 타겟으로 하고 있습니다. 모든 바이오 제약사를 대상으로 할 수 없기에 감염병(에이즈)과 안과질환을 최우선으로 생각하고 있고 사업화 중 기회가 되면 언제든 타겟을 확장할 수 있는 여력이 충분합니다

호야랩의 비즈니스 모델은 무엇입니까? 

첫번째는 호야랩이 타겟선정 후보를 일정 수준의 생물학적 검증까지 완료한 후 바이오 회사들을 대상으로 사업화를 하는 것입니다. 

두번째는 호야랩의 기술을 필요로 하는 고객사와 타겟 선정부터 같이 시작해서 공동 연구를 하는 방법입니다. 두 경우 모두 일정 단계에 완전히 LO(License out)를 하는 것은 동일 합니다

그 동안 호야랩의 성과는 무엇입니까? 

호야랩은 공식적으로는 2024년 1월에 창업한 회사로서, 회사 자체로는 현재까지 특별한 성과는 없습니다. 그러나, 공식 창업 이전부터 유현 대표가 몇 년간 유전자 치료, 유전자 가위의 off target을 연구하고, AI를 융합하여 관련 기술을 발전시켜 왔습니다. 

호야랩 팀의 경쟁력은? 

유현 대표는 가톨릭 의과대학 분자생물학 박사 졸업 후 10년 정도 신약 기초연구를 했고 바이오 회사에서 연구 기획 업무를 8년정도 했습니다. 최근 5년간 단백질3차 구조 정보를 바탕으로 한 신약 디자인, COVID-19 신규 변이 예측 프로젝트, EMR 정보를 활용한 개인 맞춤형 항암제 반응성 예측 등 다양한 BT-IT 융합프로젝트를 수행하면서 BT와 IT 모두를 커버할 수 있는 AI 융합프로젝트에 최적화된 바이오 전문가가 되었습니다

CTO는 사정상 타 회사에서 생업을 이어가고 있고 투자 후 여건이 마련되면 합류할 예정입니다. 퇴근 후 그리고 주말을 이용해서 꾸준히 개발을 같이 해 나가고 있습니다. 과거 협업 동료로 박사 수료까지 마친 AI 전문가입니다. 같이 일하면서 서로 자기 분야에 대해 교육을 하였고 AI 전문가중 BT 분야에 대한 이해도가 최고 수준이라고 생각합니다.

다년간의 융합프로젝트 경험을 해보니 다수의 인원보다 팀원 개개인이 얼마나 두 분야를 동시에 잘 이해하고 있는지가 업무 효율과 올바른 방향 설정에 절대적으로 중요하다는 것을 알게 되었습니다. 그래서 적은 인원이지만 완벽한 소통을 바탕으로 AI 개발을 완료할 수 있었다고 생각합니다

앞으로도 인력을 늘려나갈 때, 자기분야만을 고집하는 다수의 전문가보다 한 명일지라도 타 분야에 대한 열린 자세가 있는 사람 위주로 구성하고자 합니다  

우리가 투자를 받아야 하는 이유 3가지!

첫째, 호야랩은  규모는 작지만 BT-IT 융합프로젝트에 최적화된 팀입니다

둘째, 호야랩의 기술은 이미 기술 개발이 완료가 되었고 IT-BT 두분야에서 검증까지 완료했습니다. 앞으로는 더 다양한 데이터를 바탕으로 적응증과 치료 분야를 늘려나갈 것입니다.

셋째, 유전자 치료제는 알고 보면 세상에서 제일 많은 사람이 사용해 본 치료제(코로나 백신) 중 하나이고, 항체치료제와 세포치료제를 이을 차세대 주자입니다. 호야랩은 이 분야에서 가장 중요한 문제의 하나인 off target을 해결함으로써 사실상의 플랫폼 기업이 되고자 합니다.