• 현재 투자유치 단계 : 프리시리즈A
• 투자유치 목표 금액 : 20억 원 
• 투자유치 희망 시기 : 2025년 1분기 

“치료법이 없습니다. 조만간 눈이 안 보이실 테니 준비를 하셔야겠습니다”

실제로 이런 진단을 받는 환자들이 있다. ‘망막색소변성증(Retinitis Pigmentosa, RP)’이라는 질환이 발생하면 특별한 치료제가 없기 때문에 대부분 실명을 하게 된다. 망막색소변성증은 망막에 있는 광(빛)수용체 세포가 기능을 상실하면서 실명에 이르는 병인데, 주된 발병 원인이 ‘유전자 이상’이라는 것이 밝혀졌다. 유전자에 문제가 생긴 것이기 때문에 평소 생활습관을 좋게 가져도 무작위적 발병을 막기가 힘들다. 한창 활동이 왕성할 40대에 주로 발병하기 때문에 본인은 물론, 그 가족의 고통도 이루 가늠하기가 힘든 병이다. 오늘 소개할 기업 ‘싱귤래리티바이오텍’은 망막색소변성증을 치료하기 위한 방법으로 세포치료제를 개발하고 있는 한국의 바이오스타트업이다. 

망막색소변성증이 유전자 이상 질환이기 때문에 치료제로 처음 만들어진 것은 ‘유전자치료제’다. 미국 스파크테라퓨틱스(Spark Therapeutics)가 개발한 럭스터나(Luxturna)가 그 주인공이다. 그런데 망막색소변성증 등과 관련된 유전자 변이는 약 300개가 밝혀져 있는데, ‘럭스터나’는 그중 RPE65라는 유전자의 치료에만 효과가 있기 때문에 다른 유전자에 이상이 있을 경우 이를 대응하기가 힘들다. 그리고, 한쪽 안구 치료에 3억 원, 양안을 적용하면 6억 원이 넘는 치료비용이 들어 환자들의 부담이 너무 크다. 

그래서 싱률래리티가 택한 방법은 유전자치료제가 아닌 세포치료제 ‘huRO Cell’이다. 그런데, 이러한 세포치료제가 이미 외국 회사에 의해 개발되어 임상3이 진행 중이다. 미국 바이오기업 jCyte가 개발한 세포치료제 ‘jCell’은 환자의 안구 안쪽 ‘유리체강’에 자신들이 배양한 약 6백만 개의 미성숙 망막세포를 주사해 이 세포들이 망막세포성장인자, 사이토카인 등을 분비, 환자의 죽어가는 광수용체 세포를 재활성화하는 방식으로 작동한다. 수백개 유전자 이상을 일일이 대응할 필요가 없는 치료방식이므로 확장성이 매우 뛰어나다고 할 수 있다.

그럼 왜 싱귤래리티는 jCell이 개발되고 임상에 돌입했음에도 자신들의 치료제 ‘huRO Cell’을 만들고 있을까. 싱귤래리티에 따르면 jCyte는 jCell을 만드는 세포의 기원으로 낙태아의 안구를 기증받아 그 세포를 이용한다고 한다. 이는 윤리적인 문제는 물론, 장기적으로 지속적인 치료제 공급을 장담할 수가 없다. 그래서 싱귤래리티가 찾은 방법은 망막오가노이드를 제조해 여기로부터 광수용체 세포의 치료세포를 만들어 유리체강 내에 주입, jCell과 같은 효과를 내는 것이다. 윤리적인 문제도 없으며, 지속적인 세포공급도 가능한 방법이다.

싱귤래리티의 핵심 멤버 구성은 이러한 기술과 사업을 구현하는데 최적화돼 있다. CMO인 박태관 순천향대학교 의대 교수는 안과 전문의로서 오랜 기간 망막색소변성증 등의 연구를 해왔다. 오가노이드라는 돌파구를 열어준 류정묵 CTO는 건양대학교 의과학대 교수로서 오가노이드 제조 기술 전문가다. 

CEO인 최정남 대표는 특이하게도 의료인은 아니지만 2004년에 본인이 이 질환으로 실명이 될 것이라고 진단을 받은 바 있다. 최 대표는 치료법이 없다는 얘기를 듣고 본인 스스로 치료법을 만드는데 도움을 주고자 외국 바이오 기업들을 찾아다니고, 외국의 연구결과를 국내에 소개하기도 했다. 그런 노력의 일환으로 ‘한국RP협회’, ‘실명퇴치운동본부’의 회장을 맡은 그는 현재 글씨 자체가 잘 안 보이는 상태에서도 실명 위기 환자들을 위한 여정을 걷고 있다. 

미국에서 럭스터나가 처음 만들어질 때, ‘미국 실명퇴치재단’은 천만달러를 럭스터나 개발에 투자금으로 지원했다. 그와 마찬가지로 국내 실명 환우단체가 주도하여 만든 ‘레티나1’ 펀드도 싱귤래리티의 신약 개발을 지원하고자 시드 투자를 단행했다. 펀드 이름이 ‘망막’을 뜻하는 ‘Retina’일 정도로 이 질환의 치료에 대한 환우들의 열망이 느껴진다. 

싱귤래리티는 특이점을 뜻한다. 시간이 지날수록 어두워지는 시력에 어느 날 갑자기 시야가 밝아져오는 특이점을 안겨주려는 것이 이 회사 이름에 담기지 않았을까 생각해본다. 

한편, 싱귤래리티는 망막색소변성증 세포치료제를 개발하면서 얻게 된 엑소좀 연구 결과물들이 건식 황반변성 등 다른 안구질환에도 효과가 있다는 것을 발견했다. 이런 방식으로 적응증을 점차 확대하여 실명 위기 환자, 안구 질환 환자들에게 희망을 주겠다는 계획이다. 현재는 국내 안과 질환 치료에 오래 매진해온 ‘삼일제약’과 공동연구개발을 하고 있는데 아무쪼록 좋은 성과를 내어 환자들의 삶에 ‘싱귤래리티’를 안겨주길 기대해 본다. 

싱귤래리티가 해결하려는 문제점이 무엇입니까? 

우리 팀은 상대적으로 소외되고 있는 희귀 유전성 망막질환인 망막색소변성증 세포치료제를 개발하고자 합니다. 망막색소변성증은 희귀질환이면서도 고통받고 있는 환자수가 많으며(망막색소변성증 환우단체 추산 국내 약 2만여명), 사회 경제적 활동이 왕성한 시기인 40대에 진단되므로 이로 인한 해당 환자 가정내 불화 및 경제적 손실이 막대한 질환입니다. 발병원인은 유전자 변이에 의한 것으로 밝혀졌으며, 현재까지 약 300개 이상의 변이 유전자가 발견되었고, 유전자검사 기술의 발달로 지속적으로 변이가 발견되고 있습니다. 

이에 반해, 현재까지 개발된 치료제는 RPE65 변이 한가지에 대한 유전자치료제인 럭스터나가 유일합니다. 하지만 럭스터나 1키트의 가격은 3억 2,600만원이고, 양안 기준 6억 5,200만원의 초고가 약물로서 접근성이 낮고, RPE65 변이 한가지에 대한 치료제이므로 전체 망막색소변성증 환자 중 약 1% 정도만이 치료 혜택을 받을 수 있을 것으로 조사되었습니다. 

저희가 개발하고자 하는 세포치료제는 유전자변이에 대한 제한이 없는 범용성을 가지고 있으며, 국내 기술을 바탕으로 신속히 개발하게 되면 유전자치료제에 비하여 월등히 저렴한 가격으로 공급할 계획이므로 더 많은 환자들에게 혜택을 드릴 수 있을 것으로 예상합니다.   

싱귤래리티는 어떤 방식으로 이 문제를 해결합니까?

해당 질환은 망막의 시세포인 광수용체 세포가 죽어가며 실명에 이르게 됩니다. 여러 유전자 변이에 따라 작용기전은 다르지만 궁극적으로는 광수용체 세포가 죽어 실명에 이르게 됩니다. 싱귤래리티의 세포치료제는 광수용체 세포 성장 인자 및 세포사멸 저해인자를 분비하여 광수용체 세포를 보호하고 활성화하는 메커니즘을 가지고 있습니다. 이는 곧, 유전자변이에 국한되지 않는 범용성을 가지고 있음을 의미합니다. 

저희는 동물실험 데이터를 확보하고 있으며, 임상 진입을 위한 공정개발 단계를 수행하고 있습니다. 해당 메커니즘과 유사한 사례로 임상 3상 진입을 앞두고 있는 기업이 있으며, 이 기업은 글로벌 제약사로부터 판권 및 임상3상 진행 비용과 관련하여 3억 달러 이상의 투자를 유치한 사례가 있습니다.  

싱귤래리티는 국내 최대 망막색소변성증 희귀질환 환우단체가 자발적으로 기금을 조성하여 만든 ‘레티나1’의 투자를 통해 설립이 되었습니다. 이렇듯 환우 중심의 희귀질환치료제 개발의 모범적 사례를 만들어가고 있으며, 치료제 개발과정인 임상시험 과정에도 유수의 연구진과 환우의 적극적 참여를 통해 신속한 치료제 개발을 할 수 있어, 후발 주자이면서도 개발 경쟁력을 빨리 확보하고, 시장침투에서 유리한 전략을 펼칠 수 있습니다. 

경쟁사 대비 우리의 경쟁력과 기술적인 장점은? 

앞서 언급한 유사 매커니즘을 보유한 미국의 jCyte 팀의 경우 세포치료제 기원으로 낙태아 안구세포를 사용하여 치료제를 개발 중입니다. 낙태아 안구세포를 이용한 치료제 개발은 윤리적 제한사항이 많아 국내에서는 치료제 개발을 하기 어렵고, 장기적으로 지속적 세포치료제 공급에 문제가 발생할 수 있습니다. 

싱귤래리티는 세포치료제 기원으로 망막오가노이드를 제작하여, 유사 장기 생성모델을 통해 치료적 메커니즘과 효능이 동일한 세포치료제를 개발하고 있습니다. 오가노이드는 줄기세포를 배양하거나 재조합해 만든 장기 유사체이기 때문에 윤리적 문제에서 자유로울 수 있고, 지속적 세포 공급이 가능하다는 장점이 있습니다. 

또한, 망막오가노이드 생산과정에서 유래된 엑소좀을 활용하여 사업모델을 확장할 수 있습니다. 예를 들어 엑소좀을 활용한 점안액 모델 개발 및 동물용 의약품으로 사업확장이 가능하며, 이에 대한 동물실험 데이터 및 특허도 이미 확보되어있습니다.   

우리가 제공하는 제품/서비스는 무엇인가요? 현재 상태는? 

현재 세포치료제 개발에 있어 넘어야 할 기술적 장벽이 있습니다. 

다른 환경에 세포가 놓여졌을 때 발생할 수 있는 위험성인 신경아 세포로의 분화 및 종양발생 등이 그것입니다. 눈안에서 망막이나 모양체 위에 막을 형성함으로 발생하는 합병증 유발의 문제는 표적조직으로 가깝게 분화된 세포치료제가 원인이 될 수 있습니다.

저희 팀의 세포치료제는 안구의 안쪽 대부분을 차지하고 있는 유리체강 내 주사 방식으로 개발하고 있습니다.유리체강에는 면역 세포가 비교적 적고, 염증 반응을 억제하는 여러 면역 억제 인자들이 존재합니다. 예를 들어, 눈의 내피세포는 염증을 억제하는 물질을 분비하여 과도한 면역 반응을 억제합니다. 이러한 방식은 고도의 숙련된 시술능이 필요치 않아서, 환자들의 치료 접근성 또한 높일 수 있습니다. 

현재 세계적으로 이러한 문제를 해결하기 위하여 hydrogel처럼 유리체강과 유사한 환경에 둘러쌓인 형태로 유리체강 내 주사하는 방식 등이 개발되고 있습니다. 저희 팀은 현재 동물실험 데이터 등을 확보한 상태 이고, 임상시험 진입을 위한 공정개발을 진행하고 있으며, 세포치료제가 가지고 있는 여러 허들에 대한 다양한 접근 방식을 적용하는 것에 적극적으로 임할 예정입니다. 

우리의 타깃 시장 크기와 핵심 타깃 고객은 누구입니까? 

유전성 망막질환(IRD) 시장은 꾸준히 성장하고 있습니다. 2023년 기준으로 시장 규모는 약 21억 달러였으며, 2031년에는 약 80억 달러에 이를 것으로 예상됩니다. 연평균 성장률(CAGR)로는 약 18.2% 입니다.

유사기업인 Jcyte에 투자한 글로벌제약사 Santen의 전략 보고서에 따르면 유전성망막질환 세포치료제 ‘Jcell’의 글로벌 매출액을 5조 원으로 예상하고 있습니다. 출시 첫해 7,000억원의 매출을 예상하고 있으며, 범용성 세포치료제가 시장에 나와 자리잡게 되는 2030년 경에는 시장규모가 20억 달러 이상으로 성장할 것으로 예상하고 있습니다.

저희 팀은 이미 확보된 인프라를 적극 활용할 수 있도록 국내에서 임상시험을 실시할 계획입니다. 이는 국내 순수 기술로 ‘환우 중심’ 신약을 개발하는 것으로서 희귀질환 치료제 개발로의 관심을 증폭시키고 연구개발을 독려할 수 있다는 상징성이 있고, 출시 이후 환우 네트워크를 통해 합리적 가격으로 판매되는 전략적 이점도 있습니다. 

또한, 저희가 개발하는 세포치료제는 황반변성 및 녹내장 등 다른 퇴행성 망막질환에도 적응증이 확장될 가능성을 뒷받침하는 논문들과 데이터가 확보 되어 있습니다. 개발 단계별로 적응증이 확장된다면 목표 시장의 크기는 비약적으로 증가할 것입니다.  

우리의 비즈니스 모델은 무엇입니까? 

크게 3가지 입니다. 

주요 프로젝트는 망막오가노이드 기반 희귀유전성망막질환 세포치료제 개발 모델이고, 엑소좀을 활용한 동물용 의약품 등의 치료제 개발 사업 확장 모델, 망막색소변성증 환우데이터(WES ; 전장엑솜분석, 가족력을 포함하는 환우 정보 등)내재화를 통한 종합병원 연계 유전자변이모델별 iPSC bank 구축 사업 모델 입니다. 

첫째, 주요 프로젝트인 망막오가노이드 기반 희귀유전성망막질환 세포치료제의 경우 한국 식약처를 통해 임상시험을 수행할 계획이며, 이는 기존에 확보된 인프라를 바탕으로 임상 절차 수행 및 출시 이후 시장침투를 보다 빨리 할 수 있다는 전략에서 설정되었습니다. 아울러 전략파트너인 삼일제약과의 협업과 적극적인 오픈이노베이션으로 기술가치가 가장 극대화된 임상2상에서 글로벌 제약사와의 L/O을 달성하는 것도 함께 진행할 계획입니다. 

둘째, 엑소좀을 활용한 동물용 의약품 등의 치료제 개발 사업 확장 모델의 경우, 사업개발 마일스톤을 최적화 하여 민간기관 최초 동물용임상시험센터를 구축한 VIP동물병원 및 전북바이오클러스터를 바탕으로 기 확보된 동물실험데이터와 함께 신속하게 동물용 의약품을 개발하여 공급함으로서 바이오기업의 맹점으로 지적되는 매출 모델을 확보할 계획입니다. 아울러 의료기기 허가를 통한 원내 처방제품으로의 활용도 적극적으로 검토하여 매출 모델을 확보할 계획입니다. 

셋째, 환우데이터 내재화를 통한 망막색소변성증 유전자변이 모델 별 iPSC Bank 사업모델입니다. 저희는 환우데이터에 대한 배타적 접근권을 확보한 후, 해당 사업과 관련하여 협업이 약정된 국내 대형종합병원과 함께 유전자변이별 iPSC bank를 구축할 계획입니다. 해당 데이터는 질환단체를 통하여 환우분들의 동의하에 구축될 예정이며, 국내 유전자 및 세포치료제 연구개발에 있어 많은 연구 협업을 일으킬 것으로 기대됩니다. 이를 통한 매출 및 차기 파이프라인 확보에 있어서도 마중물 역할을 할 것으로 기대됩니다.

그 동안 우리 팀의 성과는 무엇입니까? 

공동 연구개발 파트너로서 삼일제약과 협약을 완료하였습니다. 삼일제약은 국내 안과질환 치료제 분야에서 두각을 나타내는 기업이며, 최근 건식 황반변성 치료제인 루센티스와 아일리아의 바이오시밀러 ‘아멜리부’, ‘아필리부’를 각각 런칭하여 국내 바이오의약품 시장을 확장하는데 앞장서고 있습니다. 또한, 베트남 GMP 생산시설을 확보하면서 안과용 치료제 생산에 있어 글로벌 성장전략을 가동하는 등, 안과질환 전문치료제 생산 및 개발사로서 도약할 계획입니다. 싱귤래리티는 삼일제약의 판매 네트워크 인프라 및 상용화 단계에서의 노하우 전수 등의 협업을 바탕으로 공동사업파트너로서 각자의 역할을 충실히 수행해가기로 하였습니다.

또한, 민간기관 최초 동물용 임상시험센터를 확보한 VIP동물의료센터, 전라북도 바이오클러스터 조성사업의 일환으로 익산시, 원광대 등과 엑소좀을 활용한 동물용의약품 개발 프로젝트 업무 협약을 체결함으로써, 동물용 안과의약품 개발 계획도 순차적으로 진행할 계획입니다.  

싱귤래리티 팀의 경쟁력은? 

최정남 대표이사는 국내 최대 망막색소변성증 환우단체인 실명퇴치운동본부의 협회장을 역임하고 있습니다. 최 대표는 20여년전 40대 후반 갑작스럽게 망막색소변성증 진단을 받았습니다. 해당 질병은 희귀 질환이었고, 당시 의료진으로 부터 치료제도 없으며, 그저 진행을 늦추기 위한 운동요법 및 건강기능식품 추천이 전부였기에 해당 질환에 대해 원인이라도 알아내고야 말겠다는 의지로 실명이라는 두려움을 넘어섰습니다. 

국내 연구진 발굴 및 전 세계 연구자료 및 논문에 대한 조사에 착수하여 발병 원인이 유전자변이에 있음을 알게 되었고, 여러 가능성 있는 유전자치료제 및 세포치료제 등 다양한 치료제연구가 진행되고 있음을 알게 되었습니다. 지난 20여년간 실명퇴치운동본부 협회장을 수행하면서 본인이 연구조사한 내용들을 환우들에게 공유하고, 국내 연구자들의 해당연구 활성화를 위한 망막변성협회를 조직하였으며, 보건복지부를 설득하여 국내 RP환자 대상 유전자변이 모델 발견 사업과제 등을 수행하는 등, 전세계적으로 진행되는 치료제 연구개발 사업을 국내에서도 진행될 수 있도록 다양한 활동과 지원을 진행해 왔습니다. 

2015년 12월 미국 국립안과연구소(NEI) 당시 연구소장이며 세계적 석학인 Paul Sieving 교수가 순천향대학교 부천병원을 방문하였습니다. Paul Sieving 교수는 싱귤래리티의 Founder이자 현재 CMO를 수행중인 순천향대학교 안과 박태관 교수와 인연이 있었고, 이 만남에 최정남 대표도 함께 하게 되었습니다. 해당 방문행사에서 Paul Sieving 교수가 최정남 대표의 치료제 연구개발 지원과 환우단체 활동을 매우 높게 평가하며, 한국에서도 실명질환 치료제 연구가 활성화 될 수 있도록 협력하겠다고 약속을 하였습니다. 

이후 낙태아의 안구 세포로부터 전구세포를 추출 배양하여 이를 치료제로 개발하겠다는 미국 Jcyte 사에 최 대표가 한국 환우협회 회장으로서 방문하였고, 영국의 Reneuron 이라고 하는 회사에도 방문하여 한국 내에서 연구개발 가능성을 타진했습니다.

이후 최정남, 박태관 두 창업자가 의기투합하여 망막오가노이드를 국내 최초로 제작한 건양대학교 류정묵 교수와 만나 유전자 변이에 국한되지 않는 범용성이 있는 세포치료제를 개발하고자 싱귤래리티바이오텍을 설립하게 되었습니다. 이렇듯 망막 안과 질환에 최적화된 전문 인력을 구성한 것이 싱귤래리티의 핵심 경쟁력이라고 할 것입니다.

우리가 투자를 받아야 하는 이유 3가지!

첫째, 희귀질환이지만, 환자가 많습니다.

망막색소변성증은 300여가지 이상의 유전자 변이가 원인이 되어 발생되는 희귀질환 입니다. 현재 협회에 등록된 환자회원은 1만여명 인데, 그들의 형제 자매와 자식은 포함되지 않은 숫자이며, 이는 아직 진단을 받지 않은 이들도 상당수 있음을 의미합니다. 우리는 실명퇴치운동본부와 함께 환우들을 위하여 치료제 개발과정을 투명하게 공유하였으며 임상과정에 있어 국내 식약처를 통해 진행하는 것을 계획하고 있기에 비로소 환우중심 신약개발의 아젠다를 완성하는 최초의 바이오신약개발사가 될 것입니다. 치료제가 출시 될 경우 삼일제약의 인프라를 바탕으로 신속하게 공급할 수 있으며, 환우들에게 부담되지 않는 합리적인 약가를 책정하여 널리 치료적 혜택을 공유 할 수 있도록 하겠습니다.

둘째, Best in class입니다.

우리와 유사한 치료적 개념의 미국 Jcyte 사의 Jcell 의 경우 임상 3상 진입을 눈앞에 두고 있습니다. 글로벌 제약사인 Santen 으로부터 임상3상 비용 5천만 달러와 판권에 따르는 2억 5천만 달러 계약이 2020년에 성사되었습니다. 이는 이미 개념이 확립된 치료방식이며, 세포치료제의 기원이 Jcyte는 낙태아 안구세포이고, 싱귤래리티의 경우 망막오가노이드로서 특허적으로도 서로 경합의 이슈가 없음을 특허선행조사로 확인한 상태입니다. jcell 의 경우 1회 투여당 약 4천만 원 정도의 약가를 산정 예정하고 있으며, 우리팀은 가격경쟁력이 있게 약가를 설정하여 후발주자로서 시장침투 경쟁력을 확보할 계획입니다. 

셋째, 적응증 및 파이프라인 확장 전략이 있습니다.

싱귤래리티의 세포치료제는 망막색소변성증을 타겟하여 개발되고 있습니다. 구조적으로 망막의 광수용체세포를 회복하는 기전이므로 이는 퇴행성망막질환의 표현형이 대부분 광수용체세포의 사멸과 관계되어 있어 이에 연관된 안구질환으로 적응증 확장이 가능합니다. Jcyte 사의 경우도 건식황반변성과 관련하여 동일한 세포치료제로 전임상 과정을 수행하고 있습니다. 건식황반변성은 퇴행성망막질환시장의 상당수를 차지하고 있고, 점차 고령화사회로 진입하게 되면서 더 많은 발병률을 보이고 있는 질환입니다. 아울러 우리 팀은 퇴행성 망막질환에 속하는 녹내장과 관련한 데이터도 확보하고 있습니다. 해당 질환도 아직까지 직접적인 치료제가 나와 있지 않은 블루오션 시장을 형성하고 있습니다. 

이외에 꼭 전달하고 싶은 내용은? 

현재까지 실명퇴치운동본부에서는 환우분들 동의를 통해 약 2,000여 명의 전장유전체분석 데이터를 확보하고 있습니다. 이는 가족력 조사 데이터와 함께 데이터세트화 되어 있으며, 싱귤래리티는 국내 종합병원 안과 전문의 및 환우분들과 함께 유전자변이별 iPSC Bank를 구축할 계획입니다. 이 프로젝트가 완성될 경우 더 많은 치료제 연구의 기반이 될 것이며, 국내외 연구협업의 마중물 역할을 할 것이라 기대가 됩니다.